De afgelopen weken was het op meerdere plekken in het nieuws: snel het juiste medicijn selecteren met gekweekte hersencellen van patiënten. Voor mensen met het syndroom van Dravet is dit bijvoorbeeld een belangrijke ontwikkeling. Maar zijn er ook toepassingen naar andere ziekten? Tijd om te spreken met prof. dr. Hans van Bokhoven van het Radboudumc.

Van Bokhoven is hoogleraar moleculaire neurogenetica en leider van het onderzoek waarin ook Kempenhaeghe en Maastricht UMC participeren. In Nijmegen werkt hij nauw samen met zijn collega dr. Nael Nadif Kasri. Het onderzoek richt zich op het kweken van hersencellen, die op een microchip worden geplaatst. Zo kan de activiteit en reactie van de hersencellen op bepaalde medicijnen worden gemeten. Op die wijze kan snel een effectief middel tegen bijvoorbeeld epilepsie worden gevonden, waar mensen met het syndroom van Dravet in hoge mate mee hebben te maken. “Onze aanpak berust op twee innovaties”, aldus Van Bokhoven. “De eerste is het kweken van hersencellen op basis van stamcelbiologie. Van makkelijk toegankelijke cellen kun je stamcellen kweken en van daaruit verschillende typen neuronen. Dat is een tamelijk nieuwe techniek die we inmiddels goed beheersen.” Klinkt eenvoudig, maar het is een ingewikkeld en vrij langdurig procedé.

Microchip

De tweede innovatie is het kweken van deze neuronen op een microchip, waarmee de activiteit van de cellen op een continue basis kan worden gemeten. Van Bokhoven: “Deze chips bestaan nog niet zo lang. Met het epilepsieproject willen we bekijken of we als het ware een personalized medicine kunnen aangeven door de reactie van de neuronen op bepaalde geneesmiddelen te meten.” Daarnaast onderzoekt het team of er screenings naar nieuwe medicatie gedaan kunnen worden voor bepaalde aandoeningen. “Dat kan voor epilepsie zijn, maar we hebben ook wat projecten waarbij we dit doen met neuronen van mensen met bepaalde vormen van een verstandelijke beperking en autisme. Maar het is nog niet zover dat we met de resultaten terug kunnen naar de patiënten.”

Dravetsyndroom

Het onderzoek richt zich in eerste instantie op mensen met het syndroom van Dravet, dat zich onder meer kenmerkt door veel en ernstige epilepsie-aanvallen. Behandelaars hebben vaak wel een idee welke medicijnen een goede keuze kunnen zijn, maar voor iedere individuele patiënt is het lastig te voorspellen wat de respons op de middelen is. In de zoektocht naar het meest efficiënte middel heeft de patiënt in kwestie last van de epileptische aanvallen en mogelijk ook bijwerkingen van het middel. “We kennen vrij veel Dravet-patiënten”, motiveert Van Bokhoven de keuze voor deze aandoening. “En hun genetische achtergrond, plus hun medische geschiedenis. De kenmerken van de epilepsie, maar ook hun medicatiegeschiedenis. We weten per patiënt welke medicijnen wel en niet een gunstig effect hebben gehad op hun ziekte. Dat is een belangrijke voorwaarde, omdat we dat willen nabootsen in het laboratorium.” Als het inderdaad werkt zoals het onderzoeksteam denkt, dan is er een voorspellende test geboren en kan worden overgeschakeld naar patiënten waarvan de medicatiegeschiedenis nog onbekend is. Komt nog bij dat veel patiënten nu nog de angst hebben om over te stappen op een ander middel.

Andere aandoeningen

Van Bokhoven verwacht dat de methode ook toegepast kan worden voor andere aandoeningen. Maar: “We hebben niet de illusie dat we ineens allerlei aandoeningen gaan genezen. We kunnen wel kijken wat een goede match is en hoe we bepaalde symptomen kunnen verzachten. En er zijn nog veel aandoeningen waar nog nauwelijks medicatie voor is. Het mooie is het aspect personalized: we testen medicijnen op cellen van de patiënt zelf. Revolutionair? Dat weet ik niet, ik ben een voorzichtige wetenschapper. Maar het is superinteressant, dat is zeker. Aan de hand van de parameters die de microchips afgeven valt nog veel te leren en het motiveert enorm om onderzoek te kunnen doen waar de patiënt wat aan heeft.”